El Ministerio de Sanidad ha aprobado una nueva terapia dirigida a pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) y con mastocitosis sistémica avanzada (MS). Un avance en la investigación de enfermedades hematológicas malignas que en España ya tiene financiación pública
Primera terapia dirigida aprobada en 25 años para leucemia mieloide aguda
Esta nueva terapia, presentada la semana pasada, se comercializará como RYDAPT (midostaurina), un inhibidor oral, desarrollado por Novartis Oncology, que ayuda a regular procesos celulares esenciales, bloqueando la capacidad de las células neoplásicas de proliferar y multiplicarse.
Este fármaco supone una innovación terapéutica para dos tipos de enfermedades distintas muy difíciles de tratar hasta la fecha: la leucemia mieloide aguda (LMA), que supone el 25% de las leucemias en todo el mundo, y la mastocitosis sistémica (MS), que en su variante maligna puede desembocar en ‘leucemia mastocítica’.
LMS y MS: ¿qué son?
La leucemia mieloide aguda (LMA) y la mastocitosis sistémica (MS) son dos tipos de enfermedades hematológicas malignas con pocas opciones de tratamiento hasta la fecha y cuyos pacientes tienen una esperanza de vida muy limitada.
Leucemia mielógena aguda (LMA)
La LMA es una leucemia poco común y de mal pronóstico.
Comienza dentro de la médula ósea, el tejido blando en el interior de los huesos que ayuda al cuerpo a combatir infecciones y produce otros componentes de la sangre. Las personas con LMA tienen muchas células inmaduras anormales dentro de su médula ósea y esto impide la maduración de los glóbulos blancos, causando una acumulación de blastos (células tumorales) que no deja espacio para las células sanguíneas normales.
Con entre 5 y 8 casos anuales por cada 100.000 habitantes, la LMA es una enfermedad rara que representa el 25% de las leucemias en todo el mundo, con las mayores tasas de incidencia en Estados Unidos, Europa y Australia. Además, es la forma más común de leucemia aguda entre adultos, y causa el mayor número de muertes anuales por leucemia (40%).
Los signos y síntomas de la LMA pueden ser difusos y confundirse con los de otras enfermedades frecuentes. Los síntomas incluyen:
A pesar de que existe una clara necesidad de nuevos tratamientos para la LMA con terapias dirigidas que mejoren los resultados ofrecidos por la quimioterapia, para el doctor Miguel Ángel Sanz, coordinador del Área de Investigación de Oncología y Hematología del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe de Valencia y coordinador del Grupo PETHEMA, “nos encontramos en un momento fascinante, ya que estamos entrando en una nueva era del tratamiento de esta enfermedad, marcada por el conocimiento de las alteraciones genéticas que tienen las células de la leucemia”.
El presidente de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), el doctor Jorge Sierra, ha valorado este nuevo tratamiento: “Supone una mejora de su pronóstico en términos de menos recaídas y mayor supervivencia, además de potenciar el efecto del trasplante a partir de un donante si se realiza en primera remisión completa”.
Mastocitosis sistémica (MS)
La mastocitosis sistémica (MS) es un grupo de enfermedades raras caracterizadas por el crecimiento no controlado y la acumulación de mastocitos (un tipo de leucocitos) en uno o más órganos.
Según ha indicado el doctor Iván Álvarez Twose, coordinador del Instituto de Estudios de Mastocitosis de Castilla-La Mancha (CLMast), único Centro de Referencia (CSUR) de mastocitosis que existe en España y al que son derivados pacientes de todo el país, “se diagnostican alrededor de 150 nuevos casos de mastocitosis cada año, lo que supone un total de prácticamente 2.000 pacientes a fecha de hoy, de los cuales menos de 100 pertenecen al grupo de MS avanzada”.
Los mastocitos ayudan a proteger al cuerpo de enfermedades y a cicatrizar heridas. Pero, cuando hay un exceso, se acumulan en la piel, la médula ósea, el tubo gastrointestinal y los huesos y pueden provocar picazón, latidos del corazón acelerados, calambres abdominales, aturdimiento o, incluso, pérdida del conocimiento.
La MS se puede clasificar en formas avanzadas e indolentes: la MSI es la forma benigna, mientras que la MS avanzada puede ser mortal en unos pocos años.
En la MS avanzada, los mastocitos se acumulan en cantidades tan altas que provocan daño y disfunción de los órganos, fracturas óseas y anemia. El objetivo principal del tratamiento es, pues, controlar el crecimiento y la expansión de mastocitos.
Al igual que ocurre con la LMA, los pacientes con MS avanzada tenían opciones de tratamiento muy limitadas, por lo que la llegada de RYDAPT supone un importante avance.
Se trata de la primera y única terapia aprobada tanto por la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) como por la Agencia Europea del Medicamentos (EMA) para tratar este tipo de enfermedad hematológica.
“Todo ello indica que por fin disponemos de un fármaco con capacidad real de modificar el curso clínico desfavorable y mejorar significativamente el pronóstico y la esperanza de vida de los pacientes con MS avanzada”, ratificó Álvarez Twose.
